Wstęp:
Miltefosyna to doustny lek stosowany w leczeniu leiszmaniozy. Miltefosyna może powodować łagodne do umiarkowanego zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych w ciągu pierwszych dwóch tygodni leczenia. Nie jest to jednak powiązane z uszkodzeniem wątroby w przebiegu żółtaczki.
Tło:
Miltefozyna to alkilowana fosfocholina, o której wykazano skuteczność przeciwko szeregowi patogenów drobnoustrojowych, w tym kilku gatunkom Leishmania. Mechanizm działania miltefosyny polega na rozrywaniu błon komórkowych drobnoustrojów i mitochondriów. Wykazano, że miltefozyna jest skuteczna w leczeniu leiszmaniozy trzewnej, błon śluzowych i skóry. Miltefosyna uzyskała zgodę organów regulacyjnych w Indiach w 2002 r. i w Stanach Zjednoczonych w 2014 r. Była to inauguracyjna doustna metoda leczenia leiszmaniozy trzewnej i skórnej. Lek jest dostępny w kapsułkach 50 mg pod marką Impavido. Dawka wynosi 50 mg dwa razy na dobę u pacjentów o masie ciała od 30 do 44 kg i trzy razy na dobę u pacjentów o masie ciała 45 kg lub większej. Kurację należy kontynuować przez 28 dni. Ponadto udokumentowano, że miltefozyna wykazuje skuteczność w leczeniu innych poważnych schorzeń bakteryjnych, grzybiczych i pasożytniczych. Niemniej jednak nie został on formalnie zatwierdzony do stosowania w tych wskazaniach. Miltefosyna jest na ogół dobrze tolerowana, chociaż mogą wystąpić działania niepożądane, w tym nudności, wymioty, biegunka, dyskomfort w jamie brzusznej, anoreksja, ból głowy, zawroty głowy i senność. Rzadkie, ale poważne działania niepożądane obejmują niepłodność, toksyczność dla płodu, zaburzenia czynności nerek i reakcje anafilaktyczne. Miltefozyna jest rzadko stosowana w Stanach Zjednoczonych, mimo to jest lekiem o kluczowym znaczeniu na świecie. Odegrał kluczową rolę w inicjatywach w zakresie zdrowia publicznego mających na celu wyeliminowanie leiszmaniozy trzewnej i skórnej.
Używać:
Miltefosynę stosuje się w leczeniu określonych postaci leiszmaniozy, w tym leiszmaniozy trzewnej (atakującej narządy wewnętrzne), leiszmaniozy skórnej (atakującej skórę) i leiszmaniozy błon śluzowych (atakującej nos, usta lub gardło).
Kierunek:
Miltefozyna jest jedynym uznanym lekiem doustnym, który może leczyć leiszmaniozę. Poprzednie badania wykazały, że miltefosyna charakteryzuje się bardzo dobrymi wskaźnikami wyleczenia leiszmaniozy trzewnej (VL) w Indiach, Nepalu i Bangladeszu. Jednakże ostatnie doniesienia wskazują, że zaobserwowano wysoki odsetek niepowodzeń klinicznych.